觀電影《良醫妙藥》有感

　　觀電影《良醫妙藥》有感：如何讓"孤兒葯"不再孤獨！

　　美國電影《良醫妙藥》是根據真人真事改編的一個關於兒童罕見葯研發的案例，其故事情節從一個美國中產階級家庭的兩個孩子開始。這兩名小孩均得了一種罕見的遺傳類疾病——龐貝氏症（Pompe Disease）。其父親約翰一路求醫問葯，但最終因為該疾病極為少見而無藥可救。由於不願意看着自己的孩子這樣白白死去，約翰決定背水一戰，自己投資興建醫藥工廠，研發治療龐貝氏症的藥物。後來，約翰發現希爾博士的新葯研究有望治癒此症，但患有龐貝氏症的孩子隨時可能發病而死亡，與死神賽跑故事由此展開……

　　兒童臨床試驗之難

　　影片中約翰的兒童臨床藥物研究面臨一系列的現實困難。一方面，兒童臨床試驗需要在大型醫院內進行，但是因為收益低、風險高等因素，很難找到醫院為其提供條件進行新葯臨床試驗。那麼，約翰是否願意用自己的孩子為這種新葯做試驗呢？就算可行，其仍舊面臨倫理道德和兒童保護相關的法律風險；另一方面，約翰找到對治癒龐貝氏症具有一定療效的新葯后，其上市過程中仍舊將面臨重重難關。例如，由於罕見病患病人群數量少，申請難度大，在政府審批手續和相關法律法規等方面將面臨重重關卡。

　　事實上，影片所反映的現象也正是現如今真實情況的寫照，兒科臨床試驗的開展確實存在諸多困難，也一直是兒科藥品研究中的主要阻礙。這其中包括對知情同意書的理解、受試兒童的招募、經濟補償、醫學倫理道德以及兒童的依從性等各個方面。例如，兒科臨床試驗家長是主要的決策者，兒童在受試過程中接受藥物治療和各項檢查往往會恐懼、痛苦與不適，這使得兒童的招募和完成所有治療變得異常困難。而罕見病兒童葯的研發更是難上加難。

　　罕見病"青睞"兒童

　　顧名思義，罕見病是指那些發病率極低的疾病。根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數佔總人口的0.65‰-1‰的疾病。世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定的差異。由於大部分的罕見病都是遺傳性疾病，多由出生后發現，因此，許多罕見病在兒童身上多發，尤其集中在低齡兒童中。

　　國內較為人熟知的罕見疾病包括：苯丙酮尿症、地中海貧血、成骨不成症（俗稱玻璃娃娃）、高血氨症、有機酸血症、威爾森氏症等。

　　如何讓"孤兒葯"不再孤獨

　　罕見疾病又稱"孤兒病",而"孤兒葯"則是指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。從可獲得性、可負擔性兩方面看，目前我國"孤兒葯"的現狀很不樂觀。藥物基本依賴進口，上市數量少，遠不能滿足罕見病治療需求， 而且價格昂貴、進入基葯和醫保目錄少、報銷比例不高。比如我國戈謝病患者大約有1000人，但沒有治療這種疾病的國產藥物，完全依賴進口。

　　一些國家的經驗表明，立法對"孤兒葯"研發和生產有立竿見影的作用。這些國家通過稅收抵免、註冊費免除和優先審查等措施推動"孤兒葯"的研發，同時給予"孤兒葯"市場獨佔權和醫保政策扶持。如美國的《罕見病藥物法案》，"孤兒葯"在臨床研發期享有50%的課稅扣除優惠，並可向前延伸3年，向後延伸15年，總稅收減免可 達臨床研究總費用的70%,此外還規定可減免"孤兒葯"註冊費用，允許其單獨定價並給予7年市場獨佔權。在2015年，美國FDA共批准45個新葯，其中有21個罕見病藥物，差不多佔本年度獲批新葯的一半（47%），這21個罕見病藥物的獲批再次見證了《罕見病藥物法案》對全球製藥巨頭增強罕見病藥物的研發興趣和動力起到了積極作用。

　　相比於發達國家日益健全的針對"孤兒葯"研發的法規，我國在相關政策和立法上還不完善，在稅收抵免等方面幾乎沒有激勵政策，從而導致製藥企業研發和生產"孤兒葯"的積極性不高。讓"孤兒葯"不再孤獨，應借鑒國外經驗，建立認定製度，並將這種認定作為"孤兒葯"註冊審批的前置程序。同時，簡化"孤兒葯"審評審批程序，制定"孤兒葯"優先審評的實施細則，包括臨床試驗減免及特殊審批。此外，國家可以設立專項基金，資助原創性"孤兒葯"研發，鼓勵對國外專利過期"孤兒葯"進行搶仿，制定"孤兒葯"市場獨佔、單獨定價與稅費減免的優惠政策。罕見病醫療保障制度也需同步加強，要將部分罕見病納入大病保險，把"孤兒葯"作為特殊藥品納入國家醫療保險藥品目錄。